L’Ufficio Marchi e Brevetti degli Stati Uniti ha concesso il brevetto n.9283206 all’uso della Trimetilangelina (Tma) come correttore della proteina Cftr in cellule epiteliali bronchiali. I diritti del brevetto appartengono all’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona, all’Università di Bari e a quella di Ferrara grazie agli inventori del brevetto Giulio Cabrini del Dipartimento di Patologia e Diagnostica, Valeria Casavola del Dipartimento di Bioscienze, Biotecnologie e Biofarmaceutica dell’Università di Bari e Roberto Gambari del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell’Università di Ferrara. Queste ricerche sono state in più occasioni finanziate dalla Fondazione Italiana per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica che ha fornito per molti anni un contributo estremamente importante. Lo sviluppo del brevetto è stato gestito da Rare Partners, una azienda biofarmaceutica senza scopo di lucro dedicata allo sviluppo di nuove terapie nel campo delle malattie rare.
La Fibrosi Cistica, malattia genetica che colpisce nell’Unione Europea dai 7 ai 13 soggetti ogni 100.000 abitanti, nasce da un difetto del gene Cftrche causa un’anomala secrezione di cloro e acqua che produce un muco denso e viscoso che causa infezione e infiammazione polmonare cronica, resistente alla terapia antibiotica: le complicazioni polmonari sono alla base della ridotta qualità e aspettativa di vita dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica.
La scoperta di nuovi agenti capaci di correggere la proteina Cftr difettosa è un passaggio obbligatorio per disporre di farmaci capaci di dare risposte positive ai pazienti affetti dalla fibrosi cistica. Il riconoscimento del brevetto permetterà ora di disegnare nuove molecole a partire da Tma che, passando dalla fase preclinica allo sviluppo industriale di un prodotto farmaceutico, siano in grado di fornire terapie personalizzate della Fibrosi Cistica.
17.05.2016
